405 médicaments en développement pour traiter les maladies rares
Innovation et progrès thérapeutique : des millions de vies sauvées, et un formidable espoir pour l’avenir
Les innovations en cours couvrent 152 maladies
La disponibilité récente de nouvelles technologies, comme le séquençage nouvelle génération à haut débit (permettant de caractériser les anomalies génétiques, responsables de 80 % des maladies rares), la création de nouveaux modèles expérimentaux, ou encore le criblage à haut débit de molécules (permettant d’identifier rapidement celles qui ont un potentiel), a ouvert de nouvelles perspectives dans la recherche de traitements.
Le nombre croissant de médicaments avec le statut orphelin en phase de développement clinique témoigne de la forte dynamique de l’innovation dans le domaine des maladies rares et de l’engagement des laboratoires et des autorités.
Aujourd’hui, la plupart des médicaments orphelins concernent des traitements pour le cancer, les maladies du sang et le système nerveux central.
En dehors de l’oncologie (cancers hématologiques et tumeurs solides), qui représente environ 35% des produits avec un statut de médicament orphelin en développement, l’innovation dans les maladies rares concerne aujourd’hui 152 maladies (ou indications) différentes et 405 médicaments.
Les pathologies les plus couvertes par le développement clinique sont : (* produits au sens du terme "médicament en développement")
- La mucoviscidose : 15 produits
- La maladie du greffon contre l'hôte (gvHD) : 12 produits
- L’hémophilie A : 11 produits
- L’hémophilie B : 6 produits
- Le syndrome myélodysplasique : 10 produits
- La sclérodermie : 9 produits
- L’amylose : 8 produits
- La maladie de Huntington : 7 produits
- Le syndrome de Sanfilippo : 7 produits
- L’hypertension artérielle pulmonaire : 7 produits
- La drépanocytose : 7 produits
- L’insuffisance rénale aiguë : 7 produits
- La myopathie de Duchenne : 3 produits
Le portefeuille des médicaments en développement est équilibré entre petites molécules chimiques et biothérapies.
Retrouvez l'intégralité de la publication, édition 2018, "Médicaments : rapport sur le progrès thérapeutique"
