100 Questions

Le médicament et son écosystème d'innovation

Médecine régénératrice : quelles avancées à ce jour ?

Depuis quinze ans, la médecine régénératrice suscite un grand espoir chez les professionnels de santé et les patients.
Pourtant, le nombre de traitements effectivement commercialisés reste limité aujourd’hui. En cause notamment : des financements insuffisamment ciblés et une réglementation trop floue.
Chiffres
49

milliards de dollars : c’est l’estimation du poids du marché de la médecine régénératrice d’ici à 2021.
Les Etats-Unis, le Japon et le Royaume-Uni ont mis en place des mesures audacieuses en investissant les fonds requis et en modernisant la réglementation afin de s’assurer une part importante de ce marché (4).

 

Contexte

●    La médecine régénératrice consiste à réparer une lésion ou un organe malade en remplaçant les parties endommagées par un nouveau tissu cellulaire créé à cet effet.
Elle repose sur la thérapie cellulaire, qui consiste à cultiver des cellules avant de les transplanter, et sur l’utilisation de cellules souches, c’est-à-dire non différenciées. Ces cellules sont dites pluripotentes car elles peuvent ensuite être transformées en différents types cellulaires.

●    Les progrès de l’impression 3D offrent des perspectives prometteuses.
Elles permettent déjà, depuis quelques années, de fabriquer des couronnes dentaires ou des prothèses auditives sur mesure.
D’autres prothèses pourraient aussi être réalisées pour des personnes amputées d’une main par exemple.

●    Demain, la bio-impression 3D – ou impression de tissus et d’organes – pourrait se généraliser.
En 2013, un patient britannique, dont une partie du visage avait été endommagée après l’ablation d’une tumeur, a bénéficié d’une greffe à partir d’une propre reproduction de son visage et de sa mâchoire, qui a été imprimée en trois dimensions.
D’autres équipes médicales s’intéressent à la possibilité d’imprimer des disques intervertébraux à partir de cellules souches et d’encre biologique pour remplacer des disques abîmés (après un accident, une hernie, etc.). (1)

●    L’une des applications majeures des cellules souches pluripotentes induites (IPS) est la médecine régénératrice.
Des essais de thérapie cellulaire utilisant des cellules souches adultes ou des cellules souches de cordon ombilical sont déjà en cours.
Mais ces applications sont limitées par la quantité et la nature des cellules souches disponibles. Les cellules souches neurales adultes sont par exemple rares et très difficiles d’accès. Il n’est donc pas envisageable de traiter des maladies neurodégénératives par ce biais.
Les cellules IPS permettront de contourner cette difficulté et apporteront des solutions aux problèmes ne pouvant pas être résolus par l’utilisation des cellules souches adultes (2).

●    Des lignées de cellules IPS sont déjà disponibles pour étudier des dizaines de maladies comme la sclérose latérale amyotrophique, la maladie de Parkinson, le diabète de type 1, la maladie de Huntington, la trisomie 21, l’immunodéficience sévère combinée, le syndrome de Lesch-Nyhan, la maladie de Gaucher, le syndrome de Shwachman-Bodian-Diamond ou encore les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

●    Dans le domaine de la neurobiologie, les chercheurs travaillent aujourd’hui à mieux comprendre les codes neuronaux, soit les signaux envoyés entre les neurones.
Cet objectif a motivé le lancement d’un vaste projet de recherche européen, Human Brain. (3)
Ces recherches pourraient permettre de mieux comprendre les maladies neurodégénératives et trouver de nouveaux traitements. Pour la maladie de Parkinson, les stimulations électriques profondes semblent efficaces ; des greffes de neurones pourraient aussi être envisagées, notamment à partir de cellules pluripotentes.

Dates clés

1998 : première culture de cellules souches embryonnaires humaines.
2007 : premières cellules souches pluripotentes induites (IPS) générées par reprogrammation de cellules souches adultes. Son auteur, le Japonais Shinya Yamanaka, recevra le prix Nobel de médecine en 2012.
2012 : un implant rétinien a permis à certains patients de retrouver partiellement la vue.
2014 : le Pr Philippe Menasché, chirurgien cardiaque à l’hôpital européen Georges-Pompidou (APHP, Paris) et ses collaborateurs ont réussi, avec le soutien de la Fondation pour la recherche médicale (FRM), à améliorer les fonctions cardiaques d’une patiente victime d’un infarctus du myocarde, en lui greffant des cellules cardiaques issues de cellules souches.
2016 : plus de 350 essais cliniques de thérapie cellulaire testent les potentialités d’autoréparation du corps humain.

 

Enjeux

●    Un article paru en octobre 2017 dans la revue The Lancet (5) détaille les travaux d’une commission d’experts britanniques sur l’état de l’art en termes de recherche médicale régénératrice et sur les obstacles qui gênent sa mise en application.

●    Dans cet article, les experts soulignent la discordance entre les nombreuses annonces médiatiques fracassantes sur les résultats d’essais préliminaires et celui des dossiers de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM).  Ils soulignent la nécessité de renforcer les contrôles.
Aux Etats-Unis, plusieurs cliniques privées proposent des soi-disant essais cliniques de traitements régénérateurs à un prix prohibitif et hors des circuits de validation officiels. Récemment, la Food and Drug Administration (FDA) a émis un avertissement à l’encontre d’une clinique de Floride qui injectait des cellules souches issues du tissu adipeux contre des maladies aussi diverses que la mucoviscidose, la maladie de Parkinson, la bronchopneumopathie chronique obstructive ou la maladie de Charcot.

●    Voici, selon ces experts, les 4 piliers sur lesquels bâtir une meilleure diffusion de la médecine régénératrice :
1.    une recherche scientifique plus exigeante ;
2.    de meilleurs modèles de financement ;
3.    un paysage réglementaire mieux défini ;
4.    un engagement accru de tous les acteurs : autorités de santé, chercheurs, professionnels de santé, patients et grand public.

●    Ces experts insistent également sur la nécessité d’une réflexion globale sur la médecine régénératrice : quels enjeux économiques et éthiques ? Quel soutien à la recherche ? Quelle prise en charge ? Quels mécanismes de régulation ?

 

Nos Actions

●    Les entreprises du médicament soutiennent la création d’une filière de bioproduction de ces thérapies innovantes.

●    Elles veulent s’engager plus avant dans une phase industrielle de production de cellules souches à usage thérapeutique.

●    La valeur du marché mondial est estimée à 12 milliards de dollars en 2020 et serait de 31 milliards de dollars en 2026, alors que sur dix produits issus de cellules souches actuellement sur le marché en France, aucun n’a été produit sur le sol français. (6)

 

  • (6). « Santé 2030 » : fiche médecine régénérative pp. 124-125.
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