Accès précoce & compassionnel

● L’autorisation d’accès précoce est une procédure exceptionnelle, effective en France depuis 1994, de mise à disposition de médicaments ne disposant pas encore d’autorisation de mise sur le marché (AMM). Ce système français d’accès précoce est unique au monde.

● Ce dispositif a évolué au fil du temps, la dernière réforme a vu le jour en juillet 2021. Ce nouveau dispositif a pour objectif de simplifier le système des ATU ayant perdu au fil des années en attractivité.

● Il existe aujourd’hui deux dispositifs, l’accès précoce et l’accès compassionnel. Les autorisations sont octroyées par la HAS ou l’ANSM.

- L’accès précoce (AP)
L’accès précoce permet l’accès à des produits présumés innovants ayant vocation à être commercialisés dans l’indication.
Ce dispositif remplace les anciennes ATUc, certaines ATUn ou encore le post ATU. Les demandes sont à l’initiative de l’entreprise, en amont ou en aval de l’obtention de l’AMM.

- L’accès compassionnel (AC)
L’accès compassionnel s’adresse aux produits n’ayant pas vocation à être commercialisés dans l’indication.
Ce dispositif remplace les RTU, ainsi que certaines ATUn. Les demandes sont réalisées par les prescripteurs, l’ANSM ou encore les ministères.

● Pour chaque dispositif, un protocole d’utilisation et de recueil de données (PUT) doit être mis en place. Ce dernier est défini par la HAS, dans le cadre de l’AP, ou par l’ANSM dans le cadre de l’AC.