Une validation administrative très réglementée
Ce parcours est aujourd’hui complété par plusieurs dispositifs dérogatoires permettant une mise à disposition plus précoce de certains médicaments présumés innovants.
Voici quelques clés pour comprendre ce cheminement, qui diffère selon que le médicament est remboursable ou vendu aux hôpitaux.
L'activité de l'industrie du médicament s'exerce dans un cadre fixé par les Codes de la Santé Publique et de la Sécurité Sociale. Il faut distinguer le circuit réglementaire des médicaments remboursables de celui des médicaments vendus aux hôpitaux.
Circuit réglementaire des médicaments remboursables
Circuit réglementaire des médicaments vendus aux hôpitaux
Pour les médicaments vendus à l'hôpital, le Comité est chargé de la fixation du prix de cession pour les médicaments rétrocédables, et de la fixation du tarif de responsabilité pour les médicaments facturables en sus des prestations d'hospitalisation (liste en sus).
Les achats inclus dans les tarifs des prestations d'hospitalisation (intra-GHS) sont, eux, à prix libre et négociés directement par les établissements à la suite d’appels d’offres.
Les circuits dérogatoires (accès précoce et accès direct)
Le circuit classique est aujourd'hui complété par des dispositifs d'accès précoce (pré- et post-AMM) permettant de raccourcir les délais d'accès pour les patients en impasse thérapeutique.
Ces dispositifs peuvent intervenir avant même l’obtention de l’AMM dans le cadre de l’accès précoce pré-AMM, ou après l’AMM mais avant l’inscription dans le droit commun dans le cadre de l’accès précoce post-AMM.
Le dispositif d'accès direct permet une prise en charge temporaire d'un an par l'Assurance Maladie pour certains médicaments d'ASMR I à IV, dès l'octroi de leurs autorisations et avant la fin des négociations de droit commun.
La fabrication, l'importation, l'exportation, la distribution en gros de médicaments ainsi que l'exploitation des spécialités pharmaceutiques ne peuvent être effectuées que dans des établissements pharmaceutiques dont l'ouverture est subordonnée à une autorisation délivrée par l'ANSM ou par le ministère de la Santé.
Par ailleurs, un médicament ne peut être commercialisé que s'il a reçu de l'ANSM une autorisation de mise sur le marché (AMM), ce qui signifie qu'ont été réalisées les études permettant de s'assurer de sa qualité, de sa sécurité et de son efficacité.
Postérieurement à la délivrance de l'AMM, la pharmacovigilance a pour objet la surveillance du risque d'effet indésirable résultant de l'utilisation des médicaments mis sur le marché. La prévention d'un risque d'effet indésirable peut conduire, dans de rares cas, à un retrait du marché de la spécialité concernée.
