Evaluation du médicament : un remboursement par la Sécurité sociale soumis à conditions
Des dispositifs dérogatoires permettent toutefois, sous certaines conditions, une mise à disposition précoce pour les patients et une prise en charge (accès dérogatoires, accès direct).
Rôle de la Haute Autorité de Santé (HAS)
La Haute Autorité de santé (HAS) dont les missions ont été définies par la loi du 13 août 2004 relative à l'assurance maladie, a été créée par un décret du 26 octobre 2005.
Elle a repris les missions de l'Agence nationale d'accréditation et d'évaluation en santé (ANAES), celles de la Commission de Transparence, celles de la Commission d'évaluation des produits et prestations de santé et du Fonds de promotion de l'information médicale et médico-économique (FOPIM).
Elle est chargée d'évaluer l'utilité médicale de l'ensemble des actes, prestations et produits de santé pris en charge par l'assurance maladie, de mettre en œuvre la certification des établissements de santé, d'évaluer les pratiques des professionnels de santé et de promouvoir le bon usage des soins auprès des professionnels de santé et du grand public.
Rôle de la commission de la Transparence
Pour obtenir son inscription sur les listes de spécialités remboursables, un médicament est évalué scientifiquement, par la Commission de la Transparence (CT) de la Haute Autorité de santé (HAS), sur son intérêt thérapeutique à la suite de son autorisation de mise sur le marché (AMM).
Dès l’obtention de cette AMM, des dispositifs d’accès dérogatoire peuvent être demandés.
Parmi ces dispositifs figure l’accès précoce post-AMM (AP2), qui permet une mise à disposition du produit pour les patients si ce dernier remplit un certain nombre de conditions : maladie grave, rare ou invalidante ; absence de traitement approprié ; mise en œuvre du traitement non différable ; traitement présumé innovant (notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent).
Ce dispositif octroie une indemnité librement déterminée par le laboratoire exploitant avant l’application d’une remise dite « de débouclage », une fois le prix fixé à la suite de la négociation avec le CEPS.
Destiné à des spécialités ayant obtenu une ASMR de I à IV, l'expérimentation de « l’accès direct » permet notamment - dès la réception de l’avis de la Commission de la Transparence et pour une durée maximale d’un an - d'accélérer la prise en charge en offrant un remboursement à 100 % pendant la phase de négociation du prix avec le Comité économique des produits de santé (CEPS).
Toutefois, l'obtention de l'AMM n'est plus un préalable strict à l'accès au marché.
Grâce à des dispositifs dérogatoires tels que l'accès précoce pré-AMM (AP1) et l'accès compassionnel (AAC), les patients en impasse thérapeutique peuvent bénéficier au plus tôt de traitements présumés innovants ou répondant à un besoin médical non couvert.
Dans ce cadre, la Commission de la Transparence peut évaluer le médicament et rendre un avis permettant son utilisation avant même l'octroi de l'AMM.
L’AAC est évalué et octroyé par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), contrairement à l’AP1, qui est octroyé par la Commission de la Transparence après avis favorable de l’ANSM.
Par ailleurs, la Commission de la Transparence propose aux ministres chargés de la Santé et de la Sécurité Sociale, un avis favorable ou non sur :
• l'inscription sur la liste des spécialités agréées aux collectivités publiques dans le cadre d'un médicament devant être commercialisé à l'hôpital,
• l'inscription sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux et un taux de remboursement (par exemple 15 %, 35 %, 65 % ou 100 %) dans le cadre d'un médicament commercialisé en ville ; la HAS, au travers de la CT, attribue un niveau de SMR et d’ASMR.
L'instruction du dossier nécessite l'avis de la Commission de la transparence (CT), mais aussi, dans certains cas, l'avis de la Commission d'évaluation économique et de santé publique (CEESP), si l’inscription de la spécialité pharmaceutique répond à un certain nombre de conditions. Ces avis sont ensuite transmis au Comité économique des produits de santé (CEPS) pour la fixation du prix.
Avec l'entrée en vigueur, en janvier 2025, du règlement européen sur les évaluations cliniques communes (Joint Clinical Assessment - JCA) pour les nouvelles substances actives en oncologie et les médicaments de thérapie innovante (MTI), auxquelles la HAS participe activement, l'évaluation scientifique prend désormais une dimension européenne.
Les avis intègrent également de plus en plus les contributions des associations de patients et d'usagers.
