Pour être commercialisé, tout médicament fabriqué industriellement doit faire l'objet d'une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), délivrée par les autorités compétentes européennes ou nationales que sont l'Agence Européenne pour l'Évaluation des Médicaments (EMEA) ou l'Agence française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (Afssaps). Les laboratoires pharmaceutiques déposent auprès de ces autorités un dossier de demande d'AMM qui sera évalué selon des critères scientifiques de qualité, de sécurité et d'efficacité.

Il existe deux types de procédures de demande d'AMM : les procédures communautaires utilisées lorsque le médicament est destiné à plusieurs Etats membres de la Communauté européenne, et la procédure nationale destinée aux médicaments qui ne sont pas commercialisés dans plus d'un Etat membre.

1. Procédures communautaires

Depuis 1965, un long travail d'harmonisation des législations pharmaceutiques des pays de la Communauté européenne a abouti à l'élaboration de nouvelles procédures d'octroi d'AMM pour l'enregistrement des médicaments.

L'accès au marché communautaire est, depuis le 1er janvier 1998, soumis soit à la procédure centralisée (définie dans le règlement n°2309/93/CEE modifiée par le réglement n°726/2004/CEE), soit à la procédure de reconnaissance mutuelle (prévue dans la directive 2001/83/CE modifiée par la directive 2004/27/CE) et depuis octobre 2005 à la procédure décentralisée (prévue dans la directive 2004/27/CE).

Leur utilisation se généralise car depuis le 1er janvier 1998, l'enregistrement d'un médicament international (dans plus d'un pays de la Communauté européenne) doit obligatoirement passer par l'une ou l'autre de ces deux procédures :

- la procédure centralisée (obligatoire pour les produits issus des biotechnologies, optionnelle pour les nouvelles substances actives) : le laboratoire dépose son dossier de demande d'enregistrement à l'Agence Européenne pour l'Évaluation des Médicaments (EMEA) dont le siège est à Londres (voir l'Europe du Médicament). Si l'autorisation est octroyée, elle est d'emblée valable pour tous les pays membres de l'Union Européenne.

- la procédure de reconnaissance mutuelle : le laboratoire dépose son dossier dans l'un des Etats membres. Si l'autorisation est accordée, elle peut être étendue aux autres Etats membres par une procédure de reconnaissance mutuelle.

- la procédure décentralisée : le laboratoire dépose son dossier simultanément dans tous les Etats membres. L’évaluation est menée par un Etat choisi comme Etat membre de référence. Si l’autorisation est  accordée, elle l’est dans les autres Etats membres en même temps.

2. Procédure nationale

Ce type de procédure est de moins en moins utilisé puisqu'il ne s'applique plus qu'aux demandes de mise sur le marché limitées au territoire national.

Le dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché est établi selon le modèle européen et doit être conforme à la Directive Européenne 2004/27/CE. Ce dossier est déposé par le demandeur/laboratoire pharmaceutique à l'Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (AFSSAPS).

La Commission technique consultative d'AMM a pour rôle d'évaluer le rapport bénéfice/risque du médicament selon trois critères :

• la qualité 
• la sécurité 
• l'efficacité

en dehors de toute considération économique.

Le produit évalué doit présenter un rapport bénéfice/risque au favorable, c’est à dire que le bénéfice apporté par le médicament doit être plus important que les risques qui lui sont liés.

Le Directeur de l'AFSSAPS signe octroie les autorisations de mise sur le marché qui sont ensuite publiées au Journal Officiel. Un numéro d'enregistrement d'AMM est attribué à la spécialité pharmaceutique (reporté sur le conditionnement, sous le libellé "Médicament autorisé n° ...").

Remarque : A titre exceptionnel, certains médicaments peuvent être autorisés avant leur commercialisation pour une durée limitée de un an (renouvelable) avec un suivi particulier des patients, à condition qu'ils soient destinés à traiter des maladies graves ou rares en l’absence d’autre traitement reconnu et prescrits par des spécialistes en milieu hospitalier. Il s'agit de l'Autorisation Temporaire d'Utilisation (ATU) délivrée par l'Afssaps.

3. Procédures d'enregistrement à l'extérieur de l'Union Européenne

Les laboratoires pharmaceutiques souhaitant commercialiser leurs produits hors Union Européenne doivent à nouveau déposer des dossiers de demande d'enregistrement auprès des autorités nationales des pays concernés. Par exemple :

- Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis
- Kosheisho pour le Japon

Afin de faciliter l'enregistrement dans ces pays, un processus d'harmonisation mondiale de la réglementation régissant le développement et l'enregistrement des médicaments a été mis en oeuvre : ICH* (International Conference on Harmonization).