Typologie

Les médicaments orphelins : une mise sur le marché facilitée

MALADIES RARES - Destinés à un nombre restreint de patients atteints d’affections rares, les médicaments orphelins bénéficient, en Europe, d’une voie d’accès privilégiée au marché. L’enjeu, en termes de santé publique, est crucial.

Les maladies rares sont des maladies qui touchent des populations réduites, voir très réduites, de patients.

En Europe une maladie est considérée comme rare quand elle touche moins d’une personne sur 2 000, ce qui correspond pour la population française à des maladies qui atteignent moins de 30.000 personnes.

On estime qu’il existe entre 5 000 et 7 000 maladies rares différentes qui pour 80 % d’entre elles sont des maladies d’origine génétique. La moitié des maladies rares touchent des enfants de moins de 5 ans. Ce sont le plus souvent des maladies chroniques dont l’issue est rapidement fatale sans traitement.

La mise à disposition de traitements pour les maladies rares est un enjeu crucial et une priorité de santé publique à la fois pour les malades, pour les pouvoirs publics et pour les entreprises du médicament.

Les médicaments destinés à traiter les maladies rares ont été qualifiés d’orphelins pour exprimer la difficulté à développer et à commercialiser des produits destinés à un nombre restreint de patients.

Cependant, depuis la fin des années 90, et en Europe grâce au Règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins, l’accès au marché des médicaments qui traitent des maladies rares est facilité par une série de dispositions mises au point par les pouvoirs publics à l’échelle européenne.

Les médicaments orphelins possèdent ainsi en Europe une voie d’accès au marché privilégiée, incluant une désignation, qui correspond à la reconnaissance officielle du statut de médicament orphelin, une aide scientifique pour le développement du médicament, des exemptions de taxe et une exclusivité commerciale de 10 ans.

De plus, l’Autorisation de mise sur le marché (AMM) pour un médicament orphelin est centralisée, c’est-à-dire qu’elle est valable pour l’ensemble de l’Union européenne.


Sur le web, pour en savoir plus :

Eurordis : fédération d’associations de malades et d’individus actifs dans le domaine des maladies rares – www.eurordis.org
Orphanet : Le portail français des maladies rares et des médicaments orphelins – www.orpha.net