Le nombre de champs thérapeutiques couverts est plus élevé que l’année précédente : 15 contre 8 en 2008.

1. De nombreuses solutions thérapeutiques nouvelles (11) ont été apportées pour les enfants et les adolescents, avec des avancées à la fois dans le traitement de maladies spécifiques de l'enfant et dans l'adaptation à la population pédiatrique de traitements auparavant réservés aux adultes. Les améliorations concernent des pathologies du plus jeune âge comme certaines formes graves d’épilepsies (syndrome de Lennox-Gastaut), certaines maladies rares (traitement de l’hyperphénylalaninémie, déficit constitutionnel en fibrinogène, angio-œdème héréditaire, maladie de Niemann-Pick) et des maladies généralement développées par l'adulte et peu fréquentes chez l'enfant (maladie de Crohn).

2. La mise à disposition de 5 vaccins contre des maladies graves, comme la méningite et l'encéphalite japonaise a enrichi la politique de santé publique en apportant des outils de prévention majeurs, là encore majoritairement destinés aux enfants. La recherche en vaccinologie est aujourd'hui très productive et la contribution des vaccins à la prévention des maladies infectieuses ne cesse de se renforcer.

3. Le progrès est resté très significatif dans les domaines de la cancérologie et de l'hématologie, avec des innovations et des indications enrichies dans des cancers fréquents (poumon et colon) et dans des cancers rares (tumeurs stromales gastro-intestinales).

Le classement des avancées 2009 selon leur ASMR donne la répartition suivante : 5 ASMR I, 5 ASMR II, 10 ASMR III et 22 ASMR IV, soit une légère progression des ASMR I et III et une stabilité des catégories des ASMR II et IV par rapport à 2008.

Le bilan 2009 du progrès thérapeutique en chiffres :

• 42 solutions thérapeutiques nouvelles en 2009, contre 31 en 2008, 51 en 2007, 58 en 2006 et 48 en 2005. 23 nouveaux produits apportent une amélioration aux malades dans 24 situations pathologiques différentes.
• 11 médicaments déjà autorisés ont enrichi leurs indications thérapeutiques améliorant significativement la prise en charge des patients dans 13 situations pathologiques, notamment en cancérologie (3 dont deux pour le cancer colorectal métastatique) et en infectiologie (infections virales, VIH-1 et hépatite B, infections fongiques).
• 3 vaccins, auparavant de prescription limitée à certaines populations à risque, pourront désormais bénéficier à tous les nourrissons (méningocoque C).
• 2 médicaments commercialisés ont vu leur ASMR réévaluée à la hausse (traitement de la maladie de Parkinson et de l’hyperactivité vésicale).

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